肿瘤学的替代终点：使药物开发激励与患者需求保持一致
评论：在一篇具有挑衅性的新闻与观点文章中（Prasad， V. 肿瘤学中的替代终点：从患者的角度来看速度-不确定性的权衡。Nat. Rev. Clin.Oncol.22， 313–314 （2025））1，Vinay Prasad 回顾了患者调查数据，表明愿意等待 16 个月才能获得药物疗效的中等确定性，愿意等待 22 个月以获得高确定性。基于这些结果，他主张摆脱替代终点，例如无进展生存期 （PFS），更加强调晚期治疗并激励开发更少的抗癌药物，希望“真正的变革性药物”仍能被开发，只有“最边缘的药物”会被放弃 1.尽管我们的共同目标是最大限度地开发变革性药物，但 Prasad 提出的方法可能弊大于利。 首先，离散选择调查的点估计值并不能完全捕捉到真实世界患者的有限选择和高度异质的偏好。Prasad 批评了 PERSEUS 试验的设计，该试验招募了所有新诊断的多发性骨髓瘤患者，而不仅仅是最高风险的亚 |
原文链接：xmolJournal
分类：#xmolJournal #Week232025
评论：在一篇具有挑衅性的新闻与观点文章中（Prasad， V. 肿瘤学中的替代终点：从患者的角度来看速度-不确定性的权衡。Nat. Rev. Clin.Oncol.22， 313–314 （2025））1，Vinay Prasad 回顾了患者调查数据，表明愿意等待 16 个月才能获得药物疗效的中等确定性，愿意等待 22 个月以获得高确定性。基于这些结果，他主张摆脱替代终点，例如无进展生存期 （PFS），更加强调晚期治疗并激励开发更少的抗癌药物，希望“真正的变革性药物”仍能被开发，只有“最边缘的药物”会被放弃 1.尽管我们的共同目标是最大限度地开发变革性药物，但 Prasad 提出的方法可能弊大于利。 首先，离散选择调查的点估计值并不能完全捕捉到真实世界患者的有限选择和高度异质的偏好。Prasad 批评了 PERSEUS 试验的设计，该试验招募了所有新诊断的多发性骨髓瘤患者，而不仅仅是最高风险的亚 |
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